據(jù)5月26日《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（N Engl J Med. 2005;352:2193-2201）上發(fā)表的一項(xiàng)隨機(jī)研究結(jié)果，沙格司亭(粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF))可能幫助治療活動性克隆氏病。盡管在主要終點(diǎn)上與安慰劑沒有差異，但它降低了疾病嚴(yán)重性，并改善了生活品質(zhì)。

“克隆氏病可能起源于腸內(nèi)在免疫防御系統(tǒng)包括小腸表皮、固有膜吞噬細(xì)胞（嗜中性粒細(xì)胞和巨噬細(xì)胞）功能的缺陷”，麻省總醫(yī)院的科茲尼克（Joshua R. Korzenik）和同事寫道，“沙格司亭，一種造血生長因子，刺激了小腸內(nèi)在免疫系統(tǒng)的細(xì)胞。初步研究表明對克隆氏病有作用”。

124名中、重度克隆氏病人以2:1的比例被隨機(jī)分為每天皮下注射6 μg/kg沙格司亭或安慰劑，56天。允許病人使用抗生素或氨基水楊酸，但不能用免疫抑制藥或糖皮質(zhì)激素。主要終點(diǎn)是治療結(jié)束后的臨床反應(yīng)（定義為克隆氏疾病活性指數(shù)到第57天時比基線時至少下降70分），其它后果有疾病嚴(yán)重性和健康相關(guān)生活品質(zhì)的變化及不良事件。

在主要終點(diǎn)有臨床反應(yīng)的病人比例上兩組無顯著不同（沙格司亭組54%，安慰劑組44%，P = .28）。但是，沙格司亭組48%、安慰劑組26%到57天時CDAI分至少比基線時下降100(P = .01)，在總緩解（P = .01）、臨床反應(yīng)的類型、治療期中第29天、治療后30天的緩解率上前組也更好。與安慰劑組病人相比，沙格司亭組更可能有輕到中度注射部位反應(yīng)和骨痛。3人有重度不良事件，可能或很可能與沙格司亭治療有關(guān)。

“本研究沒達(dá)到主要終點(diǎn)，但關(guān)于次級終點(diǎn)的結(jié)論表明沙格司亭治療降低了疾病嚴(yán)重性，并改善了活動性克隆氏病人的生活品質(zhì)”，作者寫道，“這些結(jié)果提示，一種設(shè)計(jì)來調(diào)節(jié)腸內(nèi)在免疫防御的治療可能用于治療克隆氏病”。